Otvaranje simpozija i pozdravna riječ organizatora

Dostupnost lijekova za rijetke bolesti u Republici Hrvatskoj

Iveta Merćep

FCS – izazovi dijagnostike i liječenja

Željko Reiner

Terapijske opcije za FCS i prikaz slučaja

Ivan Pećin

Givosiran u liječenju porfirije i prikaz slučaja

Nediljko Šućur

Spinalna mišićna atrofija – uloga genske terapije

Ivan Lehman

Dvije godine liječenja miastenija gravis primjenom ravulizumaba – naša iskustva

Ervina Bilić

ASMD (Niemann–Pick bolest tip B) – nova era liječenja i klinička iskustva

Ivo Barić

Rasprava i zaključci