1. OTVARANJE SKUPA

prof.dr.sc. Iveta Merćep, Sara Bajlo, akademik Željko Reiner, prof.dr.sc. Fran Borovečki

2. Porodična hiperkolesterolemija iz prizme rijetke bolesti

akademik Željko Reiner

3. Naša iskustva s enzimskom nadomjesnom terapijom u liječenju manjka kisele sfingomijelinaze

prof.dr.sc. Ivo Barić

4. Personalizirana medicina u dijagnostici i liječenju rijetkih bolesti

prof.dr.sc. Fran Borovečki

5. Osobitosti Fabryjeve bolesti

prof.dr.sc. Marina Titlić

6. Prikaz bolesnika s Fabryjevom bolesti

dr.sc. Ana Godan Hauptman

7. Cistična fibroza u eri CFTR modulatora

prof.dr.sc. Andrea Vukić Dugac

8. Izazovi u liječenju fenilketonurije

dr.med. Nediljko Šućur

9. Trudnoća i spinalna mišićna atrofija

prof.dr.sc. Iveta Merćep, prof.dr.sc. Ervina Bilić

10. Neurološke manifestacije Mb Fabry

prof.dr.sc. Vanja Bašić Kes

11. RASPRAVA

12. PAUZA

13. Novosti u liječenju hiperamonemija

prof.dr.sc. Iveta Merćep

14. Liječenje Friedrich ataksije

prof.dr.sc. Ervina Bilić

15. Rijetke bolesti u fokusu, što možemo bolje?

prof.dr.sc. Iveta Merćep

16. Volanesorsen - nove terapijske mogućnosti u liječenju sindroma obiteljske hilomikronemije (FCS)

prof.dr.sc. Ivan Pećin

17. Uloga Inotersena u liječenju nasljedne transtiretinske amiloidoze-ciljamo uzrok!

prof.dr.sc. Ervina Bilić

18. Novi koraci u pristupu bolesniku s IGA nefropatijom

doc.dr.sc. Ivana Vuković Brinar

19. Suvremeni pristup u liječenju ahondroplazije u djece

prim.dr.sc. Sanda Huljev Frković

20. Očekivane komplikacije u odrasloj dobi uz simptomatsko liječenje

prof.dr.sc. Ivan Pećin

21. Diskusija i zaključci

prof.dr.sc. Iveta Merćep

22. PAUZA

23. Nove terapijske opcije u rijetkim imunološkim bolestima

prof.dr.sc. Iveta Merćep

24. LAL-D – rijetka i neprepoznata dislipidemija

prof.dr.sc. Ivan Pećin

25. Godina dana nakon proširenja novorođenačkog probira na Spinalnu mišićnu atrofiju

prof.dr.sc. Ksenija Fumić

26. Tehnologija Si-RNA u farmakoterapiji

prof.dr.sc. Iveta Merćep

27. Novosti u liječenju akutne porfirije

dr.med. Nediljko Šućur

28. Prikaz bolesnika s hiperoksalurijom

prof.dr.sc. Nikolina Bašić Jukić

29. Rare2030 – Policy Moonshot

mag.pharm. Anita Bujanić

30. Bulozna epidermoliza

prof.dr.sc. Branka Marinović