Trajanje predavanja od 09:30 sati
Otvorenje simpozija – pozdravna riječ
prof. dr. sc. Iveta Merćep
Manjak lizosomske kisele lipaze - izazovi ranog prepoznavanja
doc. dr. sc. Danijela Petković Ramadža
Korak više za bolesnike s HoFH-om - što nam treba na putu do cilja?
izv. prof. dr. sc. Ivan Pećin, prof. dr. sc. Iveta Merćep
Novosti u liječenju SMA i Friedreichove ataksije
prof. dr. sc. Ervina Bilić
Primarni bilijarni kolangitis i liječenje elafibranorom (IQIRVO)
doc. dr. sc. Ana Ostojić
Od povišenih triglicerida do rijetke bolesti: klinički značaj, komplikacije i teret sindroma porodične hilomikronemije (FCS)
izv. prof. dr. sc. Ivan Pećin
Prikaz slučaja
dr. sc. Nediljko Šućur
Promjena paradigme u liječenju IgA nefropatije
izv. prof. dr. sc. Ivana Vuković Brinar
TBD
prof. dr. sc. Iveta Merćep
Dostupnost lijekova za rijetke bolesti
prof. dr. sc. Iveta Merćep
Terapijske mogućnosti kod Duchenneove mišićne distrofije
dr. sc. Ivan Lehman
Život sa spinalnom mišićnom atrofijom danas: izazovi kliničke prakse i novo poglavlje liječenja usmjerenog na uzrok bolesti
prof. dr. sc. Ervina Bilić
Fabryjeva bolest – rijetka dijagnoza, brojne kliničke manifestacije, nove terapijske opcije
izv. prof. dr. sc. Ivan Pećin , prof. dr. sc. Iveta Merćep
Plućna arterijska hipertenzija u Hrvatskoj: od dijagnoze do optimalnog liječenja
doc. dr. sc. Ana Hećimović
Akutne hepatične porfirije: od prepoznavanja bolesti do ciljane terapije givosiranom
izv. prof. dr. sc. Ivan Pećin, prof. dr. sc. Iveta Merćep, dr. sc. Nediljko Šućur
Nacionalni plan za rijetke bolesti - jučer, danas, sutra
akademik Željko Reiner
S jedne obale na drugu – kada bolesnik s rijetkom bolešću odraste
prof. dr. sc. Ivo Barić, izv. prof. dr. sc. Ivan Pećin